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本导基因与上海交大共建基因治疗联合研发中心
26.07 2021

中国上海

2021年7月

上海本导基因技术有限公司(以下简称“本导基因”)与上海交通大学系统生物医学研究院合作共建的“本导基因—上海系统生物医学研究中心【基因治疗联合研发中心】”正式挂牌成立,共同探索基因编辑及其递送技术的突破和创新。

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随着Intellia公司体内CRISPR基因编辑治疗临床结果的公布,生物医药的发展进入了更先进的体内基因编辑治疗时代。然而,如何避免体内的抗Cas9免疫反应,如何减少基因编辑的脱靶风险,如何使基因编辑具有细胞靶向性,这些都是开展CRISPR体内基因编辑治疗所要面临的挑战。本导基因作为全球仅有的三家开展了CRISPR体内基因编辑治疗临床研究的企业之一,致力于用递送技术的创新为CRISPR体内基因编辑治疗提供新思路,将CRISPR体内基因编辑治疗技术运用于众多迄今无药可治的重大疾病中。


此次共同合作建设本中心,将从以下两个方面开展相关研究工作:


    1、开展CRISPR递送技术在疾病模型中的安全性和有效性研究;


    2、开展CRISPR递送技术工艺路线优化,进一步降低生产成本。


本导基因创始人蔡宇伽博士表示“递送技术的诞生将是基因编辑领域的’二次革命’,一次革命是基因编辑工具的发明,但仅有这个工具的发明是完全不够的,想要将其用于体内治疗,必须通过’递送’ 这一途径才能确保其发挥作用。谁能解决递送问题,谁就掌握了将基因编辑工具用于临床的钥匙。”本导基因目前已经完成A轮融资,利用这些资金,本导扩建了更强大的研发和生产团队,有望开发出拥有自主知识产权的,世界领先的基因编辑药物。


本导基因

上海本导基因技术有限公司成立于2018年,发起人有基因治疗领域的顶尖科学家、国际药企背景的工业界专家和具有临床前药物评价经验的安评毒理专家。顾问团队包括行业权威专家、国内大型三甲医院的临床医生、世界前100名大学的基因治疗和免疫学专家、上市药企高管。公司所拥有的国际领先的创新型技术平台BDlenti和BDmRNA受到国内外研究机构及国际药企的广泛关注,助力公司成长为顶尖的Biotech企业。公司的核心技术获得了多项国家专利授权,同时布局了多个国际PCT专利。


上海交大

上海交通大学是我国历史最悠久、享誉海内外的高等学府之一,是教育部直属并与上海市共建的全国重点大学。上海交大也是首批教育部科技成果转化试点高校,赋予科研人员更多的职务发明所有权和长期使用权。系统生物医学研究院基因治疗团队在基因治疗研究方面具有扎实的研究基础和出色的研究成果。该团队长期深耕基因治疗载体技术和基因编辑递送技术的基础和应用研究,致力于新技术临床转化、造福患者。团队多次在Nature Biomedical Engineering和Nature Biotechnology等高水平期刊发表研究论文。


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